Google Groups Suscribirse a Esclerosis Lateral Amiotrofica - ELA Argentina
Correo electronico:
Ver archivos en groups.google.com.ar

sábado, enero 03, 2009

 

TERAPIAS GENICAS


TERAPIA GÉNICA
Un salvoconducto para entrar en el cerebro
Un virus, el AAV9, es capaz de atravesar la barrera hematoencefálica

Neuronas motoras marcadas gracias a AAV9. (Foto: 'Nature Biotechnology')

CRISTINA DE MARTOS
MADRID.- Igual que el difícilmente franqueable muro de Berlín. El sistema nervioso central está parapetado tras una barrera que el 99% de los fármacos no es capaz de atravesar. Este mecanismo de protección supone también un hándicap a la hora de tratar ciertas patologías y un desafío para los científicos que buscan algo capaz de burlarlo. Un equipo estadounidense ha dado con un virus que posee un salvoconducto para viajar al interior del cerebro y la médula transportando genes que podrían ser la solución, por ejemplo, para la esclerosis lateral amiotrófica.

Los virus adenoasociados son unos viejos conocidos de la terapia génica, la rama de la terapéutica que persigue la curación de las enfermedades mediante la introducción de un gen en el ADN celular. Estos genes, que una vez dentro activarán o suprimirán la función celular alterada, penetran en el genoma gracias a estos vectores.

Muchos ensayos clínicos están empleando estos virus, "dado su perfil relativamente seguro, su capacidad para mantener la expresión génica y sus prometedoras respuestas funcionales", apuntan los autores del trabajo, publicado en 'Nature Biotechnology'. Entre los diferentes serotipos existentes, estos investigadores se fijaron en AAV9, que parecía tener una especial facilidad para atravesar la barrera hematoencefálica.

En primer lugar, para saber cuál era el destino de los vectores, marcaron los AAV9 con una proteína de fluorescencia verde, es decir, que emitía luz. Después, inyectaron por vía intravenosa una solución que contenía dichos vectores en ratones recién nacidos y esperaron unos días para comprobar a dónde se habían dirigido. Al analizar sus cuerpos, poblaciones de neuronas motoras en la medula espinal y otras células nerviosas del cerebro mostraban un color verde.

Repitieron el mismo experimento con roedores adultos, y en este caso, eran los astrocitos (células de la glía que dan sostén a las neuronas) los que emitían fluorescencia. En este caso, detectaron además cierta relación dosis-respuesta, ya que los efectos luminosos de la inyección eran más duraderos en aquellos especímenes que recibieron más cantidad de AVV9.

Una esperanza para las enfermedades neurológicas
Debido a la dificultad para desarrollar fármacos capaces de atravesar la barrera hematoencefálica, la terapia génica se ha propuesto como una forma eficaz para llegar al sistema nervioso central. Las personas que sufren atrofia muscular espinal (AME) o esclerosis lateral amiotrófica (ELA), para las que aún no existe ningún tratamiento, podrían beneficiarse especialmente.

"La simple inyección de AAV9 podría ser clínicamente relevante para AME y ELA", señalan los autores. En el caso de la primera, "podríamos insertar el gen de supervivencia de neuronas motoras en un virus 'seguro' como AAV9 y usarlo para distribuirlo en las células", explica a elmundo.es Brian Kaspar, uno de los autores, del Hospital Infantil Nationwide en Columbus (Ohio, Estados Unidos). A tenor de sus investigaciones, "una única inyección sería suficiente para restaurar la expresión del citado gen".

El hallazgo de que el vector AAV9 tiene una especial predilección por los astrocitos en los ratones adultos también es una buena noticia. Hace tan sólo dos semanas la revista 'Cell Stem Cell' recogía dos trabajos que desenmascaraban el papel crucial que estas células desempeñan en la progresión de la ELA.

"Seguimos explorando nuevas, mejores y más eficientes formas de distribuir fármacos y genes en el sistema nervioso central para tratar enfermedades degenerativas como el Alzheimer, el Parkinson o la enfermedad de Hungtington", ha explicado Kaspar. "Seguimos trabajando para comprender los mecanismos que hacen que estas enfermedades aparezcan y progresen".

Comments: Publicar un comentario

Links to this post:

Crear un vínculo



<< Home

This page is powered by Blogger. Isn't yours?