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jueves, diciembre 14, 2006
Noticia interesante
Prize4Life
¿CUÁL ES EL PROBLEMA?
La esclerosis lateral amiotrófica, ALS (o enfermedad de Lou Gehrig) es una "enfermedad huérfana" con un importante mercado global (entre $1.5 billones y $2 billones por año). Sin embargo…. . .
La medicina esta poco desarrollada; careciendo bio-marcadores, un modelo animal preciso, y un mejor entendimiento de los mecanismos clave de la enfermedad.
Pocas personas investigan el ALS, lo cual limita la escala y la creatividad de la investigación.
La financiación para la investigación está fragmentada, y no apalancada; un dólar levantado supone menos de un dólar pasado a la investigación debido a los tradicionales costes de captación de capital.
Los incentivos actuales para la investigación recompensan la generación de ideas y no el desarrollo de tratamientos.
¿Qué estamos intentando hacer?
Prize4Life se centrará en los siguientes desafíos:
¿Qué causa ALS?
¿Cuál es la conexión entre ALS y otras enfermedades neurodegenerativas?
¿Modelos animales - cómo podemos aumentar su predictibilidad? ¿Cómo se pueden mejorar?
Encontrar un bio-marcador en seres humanos y animales.
¿Por qué estos desafíos?
Deseamos encontrar un tratamiento para ALS cuanto antes. Los esfuerzos hechos por asociaciones, instituciones académicas y agencias estatales, a pesar de ser genuinos y constructivos, no son suficientes porque carecen de escala, recursos económicos y conocimientos para desarrollar drogas de forma eficaz. Creemos que la manera más rápida de alcanzar un tratamiento es conseguir que la industria farmacéutica y de biotech se involucre seriamente en la investigación de ALS.
Las compañías farmacéuticas y de biotech están formadas por profesionales y científicos que desarrollan tratamientos. Sin embargo, puesto que el desarrollo de la droga llega a ser más costoso y más complejo, necesitan las herramientas eficientes de la investigación disminuir el riesgo y la incertidumbre (y los costes) implicados en el proceso. Para entender mejor qué evita que las compañías investiguen ALS, Prize4Life organizó una conferencia única en el centro de Harvard para Neurodegeneration y la reparación ( HCNR ). Los participantes incluyeron a gerencia mayor de los productos farmacéuticos y de los biotechs más grandes así como expertos de la academia y de los representantes de asociaciones de ALS.
Las conclusiones de las discusiones eran concluyentes: la barrera a la investigación ALS por el sector privado no es el número pequeño de pacientes ni del tamaño de mercado para una droga de ALS. De hecho, hay un interés unánime de los jugadores de la industria de desarrollar las drogas de ALS. La barrera para ellas es la carencia de herramientas eficientes y exactas desarrollar tal droga.
Los productos farmacéuticos y los biotechs poseen piscinas de centenares de millares de compuestos que deseen defender y probar para ALS. Sin embargo, usar los modelos y los métodos animales actuales tomaría meses y costaría diez de millares de dólares por compuesto. Este coste desalienta a compañías de experimentar tal esfuerzo. Todavía, si tuviéramos medidas más rápidas y más baratas probar esos compuestos, las compañías farmacéuticas y del biotech tendrían invertir todo el que es necesario encontrar un tratamiento para ALS en el tiempo más corto posible.
Otro problema es que las causas de ALS son desconocidas. Aquí también, si podríamos dirigir los productos farmacéuticos y los biotechs hacia causas o blancos específicas, sería de mérito que inviertan pesadamente en la investigación de ALS.
Centrándose en encontrar las causas de ALS o de medidas para permitir la investigación eficiente, rápida y barata, Prize4Life alcanzará un efecto que se multiplica enorme al dinero invertido y acelera la investigación para un tratamiento más allá cualquier cosa hecha antes.
¿Cuál sería los efectos de solucionar cada desafío?
1. ¿Qué causa ALS?
Sabiendo el cause/s de ALS, los productos farmacéuticos y los biotechs sabrán en qué dirección para enfocar sus esfuerzos. En lengua profesional esto se llama "proveer una blanco". Si, por ejemplo, supiéramos que cierto gene hace a gente más vulnerable a ALS, las compañías intentarían "cerrado" este gene y evitarían que la enfermedad acrecentarse o progresara. Apuntarán todos sus esfuerzos hacia esa blanco y no lanzamiento en la obscuridad en todas las direcciones. Esto no sólo atraerá a más compañías para desarrollar las drogas de ALS, pero también consigue nos un tratamiento más rápido.
2. ¿Cuál es la conexión entre ALS y otras enfermedades neurodegenerative?
Si supiéramos más sobre semejanzas entre ALS y otras enfermedades neurodegenerative (tales como Alzheimer o Parkinson), los productos farmacéuticos y los biotechs estarían más interesados en la investigación de ALS y podrían utilizar el progreso hecho en esas otras enfermedades para avanzar el desarrollo de la droga de ALS.
3. Modelos animales -- ¿cómo podemos aumentar su previsibilidad? ¿Cómo pueden ser mejorados?
El modelo de los ratones SOD1 es el mejor modelo que tenemos hoy investigar ALS. Sin embargo, este modelo es muy delicado y las variaciones pequeñas pueden conducir a los resultados inexactos. Por ejemplo, algunos experimentos que la ventaja demostrada en el modelo de los ratones no demostró ninguna eficacia en seres humanos. Consecuentemente, los expertos de la industria son a veces escépticos sobre resultados positivos en ratones y son vacilantes invertir en estudios humanos. Si tuviéramos una manera de mejorar la robustez de los ratones actuales modelar o tener un modelo animal más fiable, la industria estaría dispuesto a emprender el desafío de ALS.
4. Encontrar un biomarker en seres humanos y animales
Un biomarker es una medida biológica (tal como un análisis de sangre o una exploración de MRI) que determina el estado de la enfermedad y por lo tanto puede determinar la eficacia de un tratamiento. Imaginarte que deseamos probar el efecto de cierta molécula en ALS. Hoy tal proceso, usando los modelos y los métodos animales actuales, tomaría meses y costaría diez de millares de dólares incluso en ratones. Ahora imaginar que teníamos un biomarker, por ejemplo una exploración que podría contar el número de las neuronas del motor que morían (el tipo de neuronas que mueren en ALS) en cualquier hora dada. En vez supervivencia de los temas que medían' por meses y años, podríamos explorarlos los días próximos o las semanas siguientes, y sabemos inmediatamente si nuestra molécula es eficaz o no. Un biomarker también nos permitirá diagnosticar a pacientes de ALS temprano y no pasar con la diagnosis actual por la eliminación que adquiere promedio 13 meses.
Los productos farmacéuticos y los biotechs poseen piscinas de centenares de millares de compuestos que deseen defender y probar para ALS. Si teníamos un biomarker que habrían podido probar sus compuestos existentes con eficacia y en el más corto medir el tiempo de posible.
Gentileza de Luisa Amelia Moros Cárdenas
¿CUÁL ES EL PROBLEMA?
La esclerosis lateral amiotrófica, ALS (o enfermedad de Lou Gehrig) es una "enfermedad huérfana" con un importante mercado global (entre $1.5 billones y $2 billones por año). Sin embargo…. . .
La medicina esta poco desarrollada; careciendo bio-marcadores, un modelo animal preciso, y un mejor entendimiento de los mecanismos clave de la enfermedad.
Pocas personas investigan el ALS, lo cual limita la escala y la creatividad de la investigación.
La financiación para la investigación está fragmentada, y no apalancada; un dólar levantado supone menos de un dólar pasado a la investigación debido a los tradicionales costes de captación de capital.
Los incentivos actuales para la investigación recompensan la generación de ideas y no el desarrollo de tratamientos.
¿Qué estamos intentando hacer?
Prize4Life se centrará en los siguientes desafíos:
¿Qué causa ALS?
¿Cuál es la conexión entre ALS y otras enfermedades neurodegenerativas?
¿Modelos animales - cómo podemos aumentar su predictibilidad? ¿Cómo se pueden mejorar?
Encontrar un bio-marcador en seres humanos y animales.
¿Por qué estos desafíos?
Deseamos encontrar un tratamiento para ALS cuanto antes. Los esfuerzos hechos por asociaciones, instituciones académicas y agencias estatales, a pesar de ser genuinos y constructivos, no son suficientes porque carecen de escala, recursos económicos y conocimientos para desarrollar drogas de forma eficaz. Creemos que la manera más rápida de alcanzar un tratamiento es conseguir que la industria farmacéutica y de biotech se involucre seriamente en la investigación de ALS.
Las compañías farmacéuticas y de biotech están formadas por profesionales y científicos que desarrollan tratamientos. Sin embargo, puesto que el desarrollo de la droga llega a ser más costoso y más complejo, necesitan las herramientas eficientes de la investigación disminuir el riesgo y la incertidumbre (y los costes) implicados en el proceso. Para entender mejor qué evita que las compañías investiguen ALS, Prize4Life organizó una conferencia única en el centro de Harvard para Neurodegeneration y la reparación ( HCNR ). Los participantes incluyeron a gerencia mayor de los productos farmacéuticos y de los biotechs más grandes así como expertos de la academia y de los representantes de asociaciones de ALS.
Las conclusiones de las discusiones eran concluyentes: la barrera a la investigación ALS por el sector privado no es el número pequeño de pacientes ni del tamaño de mercado para una droga de ALS. De hecho, hay un interés unánime de los jugadores de la industria de desarrollar las drogas de ALS. La barrera para ellas es la carencia de herramientas eficientes y exactas desarrollar tal droga.
Los productos farmacéuticos y los biotechs poseen piscinas de centenares de millares de compuestos que deseen defender y probar para ALS. Sin embargo, usar los modelos y los métodos animales actuales tomaría meses y costaría diez de millares de dólares por compuesto. Este coste desalienta a compañías de experimentar tal esfuerzo. Todavía, si tuviéramos medidas más rápidas y más baratas probar esos compuestos, las compañías farmacéuticas y del biotech tendrían invertir todo el que es necesario encontrar un tratamiento para ALS en el tiempo más corto posible.
Otro problema es que las causas de ALS son desconocidas. Aquí también, si podríamos dirigir los productos farmacéuticos y los biotechs hacia causas o blancos específicas, sería de mérito que inviertan pesadamente en la investigación de ALS.
Centrándose en encontrar las causas de ALS o de medidas para permitir la investigación eficiente, rápida y barata, Prize4Life alcanzará un efecto que se multiplica enorme al dinero invertido y acelera la investigación para un tratamiento más allá cualquier cosa hecha antes.
¿Cuál sería los efectos de solucionar cada desafío?
1. ¿Qué causa ALS?
Sabiendo el cause/s de ALS, los productos farmacéuticos y los biotechs sabrán en qué dirección para enfocar sus esfuerzos. En lengua profesional esto se llama "proveer una blanco". Si, por ejemplo, supiéramos que cierto gene hace a gente más vulnerable a ALS, las compañías intentarían "cerrado" este gene y evitarían que la enfermedad acrecentarse o progresara. Apuntarán todos sus esfuerzos hacia esa blanco y no lanzamiento en la obscuridad en todas las direcciones. Esto no sólo atraerá a más compañías para desarrollar las drogas de ALS, pero también consigue nos un tratamiento más rápido.
2. ¿Cuál es la conexión entre ALS y otras enfermedades neurodegenerative?
Si supiéramos más sobre semejanzas entre ALS y otras enfermedades neurodegenerative (tales como Alzheimer o Parkinson), los productos farmacéuticos y los biotechs estarían más interesados en la investigación de ALS y podrían utilizar el progreso hecho en esas otras enfermedades para avanzar el desarrollo de la droga de ALS.
3. Modelos animales -- ¿cómo podemos aumentar su previsibilidad? ¿Cómo pueden ser mejorados?
El modelo de los ratones SOD1 es el mejor modelo que tenemos hoy investigar ALS. Sin embargo, este modelo es muy delicado y las variaciones pequeñas pueden conducir a los resultados inexactos. Por ejemplo, algunos experimentos que la ventaja demostrada en el modelo de los ratones no demostró ninguna eficacia en seres humanos. Consecuentemente, los expertos de la industria son a veces escépticos sobre resultados positivos en ratones y son vacilantes invertir en estudios humanos. Si tuviéramos una manera de mejorar la robustez de los ratones actuales modelar o tener un modelo animal más fiable, la industria estaría dispuesto a emprender el desafío de ALS.
4. Encontrar un biomarker en seres humanos y animales
Un biomarker es una medida biológica (tal como un análisis de sangre o una exploración de MRI) que determina el estado de la enfermedad y por lo tanto puede determinar la eficacia de un tratamiento. Imaginarte que deseamos probar el efecto de cierta molécula en ALS. Hoy tal proceso, usando los modelos y los métodos animales actuales, tomaría meses y costaría diez de millares de dólares incluso en ratones. Ahora imaginar que teníamos un biomarker, por ejemplo una exploración que podría contar el número de las neuronas del motor que morían (el tipo de neuronas que mueren en ALS) en cualquier hora dada. En vez supervivencia de los temas que medían' por meses y años, podríamos explorarlos los días próximos o las semanas siguientes, y sabemos inmediatamente si nuestra molécula es eficaz o no. Un biomarker también nos permitirá diagnosticar a pacientes de ALS temprano y no pasar con la diagnosis actual por la eliminación que adquiere promedio 13 meses.
Los productos farmacéuticos y los biotechs poseen piscinas de centenares de millares de compuestos que deseen defender y probar para ALS. Si teníamos un biomarker que habrían podido probar sus compuestos existentes con eficacia y en el más corto medir el tiempo de posible.
Gentileza de Luisa Amelia Moros Cárdenas
